Le Laboratoire Alnylam France commercialise deux nouveaux médicaments indiqués dans le traitement de maladies rares :
- Oxlumo 94,5 mg/0,5 ml solution injectable est indiqué dans le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1. Cette maladie génétique rare se traduit par une surproduction d’oxalate par le foie, exposant à terme à un risque d’insuffisance rénale. Le principe actif d’Oxlumo, le lumasiran, agit sur une enzyme pour réduire la quantité d’oxalate dans les urines et le sang. L’injection est sous-cutanée et doit être réalisée par un professionnel de santé. La dose est calculée en fonction du poids du patient. Oxlumo est soumis à prescription hospitalière réservée aux néphrologues et aux pédiatres. Il est remboursable à 65 % et disponible en commande directe auprès du laboratoire.
- Amvuttra 25 mg solution injectable est indiqué dans le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine chez les patients symptomatiques. Cette maladie rare entraîne des atteintes multi-organiques. Amvuttra contient du vutrisiran, un nouveau principe actif qui diminue les taux sériques de transthyrétine. Amvuttra se présente en seringue préremplie prête à l’emploi. La posologie recommandée est de 1 injection sous-cutanée trimestrielle. Les patients doivent recevoir une supplémentation en vitamine A. La prescription d’Amvuttra est réservée aux neurologues. Ce médicament est remboursable à 65 %. Il peut être commandé auprès des grossistes-répartiteurs.
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