Mucoviscidose chez l'enfant

La HAS autorise l'accès précoce à l'association Kaftrio/Kalydeco

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Publié le 07/04/2022

Feu vert pour le Kaftrio pour certains enfants de 6 à 11 ans : la Haute Autorité de santé (HAS) a autorisé ce 29 mars l'accès précoce à l'association Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) et Kalydeco (ivacaftor) pour les enfants âgés de 6 à 11 ans, lorsqu'ils sont hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d'une mutation de ce même gène à fonction minimale. Une autorisation attendue de longue date par les associations, et qui intervient après l'accord obtenu en 2021 pour les plus de 12 ans. Cet accès précoce devrait concerner moins de 300 enfants.

Jusqu'à présent, les traitements proposés aux enfants de 6 à 11 ans étaient uniquement symptomatiques et non spécifiques
Crédit photo : SPL/PHANIE

La mucoviscidose est la plus fréquente des maladies génétiques graves dès l'enfance, touchant 7 300 personnes en France ; 108 nouveau-nés sont concernés en 2020. Cette maladie est caractérisée par des mutations du gène codant la protéine CFTR qui régule les transports de chlore à travers les membranes des muqueuses glandulaires corporelles.

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