L’assistance publique - hôpitaux de Paris (AP-HP), et le laboratoire Cell thérapies research & services, se sont réjouis dans un communiqué commun de l’ASMR 1 obtenu pour le médicament orphelin Orphacol, le 28 février dernier auprès de la commission de transparence de la Haute autorité de santé (HAS). L’avis de la HAS était motivé par le fait qu’il s’agit de l’unique traitement connu efficace dans l’indication du déficit de synthèse d’acide biliaire.